Сапроптерин ПСК

Препарат для лечения фенилкетонурии.

Сапроптерин ПСК – зарегистрирован первый российский лекарственный препарат для лечения фенилкетонурии.

Действующее вещество сапроптерин - синтетический аналог природного кофактора тетрагидробиоптерин (BH4), который препятствует патологическому накоплению в крови аминокислоты фенилаланина и его метаболитов, путем превращения в другую аминокислоту – тирозин.

Фенилкетонурия – это наследственное генетическое заболевание, связанное с нарушением обмена аминокислоты фенилаланина, возникающее из-за мутации гена, организм не способен перерабатывать данную аминокислоту, что приводит к накоплению токсичных продуктов обмена веществ.

Применяется у детей всех возрастов и взрослых для лечения гиперфенилаланинемии (ГФА) у пациентов с фенилкетонурией (ФКУ) и у пациентов с дефицитом тетрагидробиоптерина (BH4).