Рисдиплам

Препарат для лечения спинальной мышечной атрофии.

Рисдиплам – лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Действующее вещество рисдиплам представляет собой модификатор сплайсинга, предшественника матричной рибонуклеиновой кислоты (пре-мРНК).

Препарат помогает организму вырабатывать большее количество SMN-белка и поддерживать его уровень во всем организме, уменьшает потерю нервных клеток, и может увеличить силу мышц и улучшить их функцию, у пациентов различного возраста и с различными типами СМА.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическое заболевание, которое возникает в результате недостаточности белка выживаемости двигательных нейронов (SMN) в организме, вследствие мутации в хромосоме 5q, что приводит к потере двигательных нейронов, контролирующих работу мышц, в результате чего развивается мышечная слабость и происходит атрофия мышц.

Применяется у детей и взрослых для лечения спинальной мышечной атрофии.